重复原则与样本量估计：临床试验的统计引擎

一、重复原则的科学内涵

1.1 核心目的

1.1.1 量化随机误差

通过足够样本量估计效应值的波动范围，确保结果可重现。

1.1.2 避免偶然性结论

避免因小样本极端结果导致的偶然性结论，确保结论稳健。

1.1.3 提升外推性

覆盖人群异质性，提升研究结果的外推性。

1.2 统计学本质

1.2.1 标准误

样本量增加，标准误减小，置信区间变窄，精度提高。

二、样本量估计的四大核心参数

2.1 显著性水平 (α)

2.1.1 定义

I类错误概率（假阳性）。

2.1.2 典型取值

单侧0.025/双侧0.05。

2.1.3 影响方向

α降低，样本量增加。

2.2 把握度 (1-β)

2.2.1 定义

II类错误概率（假阴性）的补数。

2.2.2 典型取值

≥80% (β=20%)。

2.2.3 影响方向

把握度增加，样本量增加。

2.3 效应量 (Δ)

2.3.1 定义

具有临床意义的最小差异。

2.3.2 典型取值

需预先定义。

2.3.3 影响方向

Δ降低，样本量增加。

2.4 变异度 (σ²/p)

2.4.1 定义

连续指标方差/二分类指标率。

2.4.2 典型取值

来自文献或预试验。

2.4.3 影响方向

变异度增加，样本量增加。